유전자 가위 테마
영국에서 세계 최초로 유전자 가위 치료제가 허가되면서 국내에서도 유전자 가위 관련주가 주목받고 있습니다. 유전자 가위 관련주는 유전자 가위 기술을 개발하거나 이를 이용한 치료제를 개발하는 기업을 말합니다.
유전자 가위 치료제는 아직 초기 단계에 있지만, 향후 다양한 유전 질환의 치료에 새로운 가능성을 제시할 것으로 기대됩니다. 미국 FDA는 지난달 31일(현지시간) 전문가 자문위원회를 열고 미국 버텍스 파머슈티컬스와 스위스 크리스퍼 테라퓨틱스가 공동 개발한 유전자 편집 치료제 ‘엑사셀’ 사용 승인을 논의했습니다. 자문위원들은 “치료제 승인에 따른 이점이 위험보다 크다”는 긍정적인 의견을 밝혔습니다.
앞으로도 유전자 가위 기술 개발이 활발히 이루어지고, 관련 치료제의 임상시험 결과가 긍정적으로 나오면 유전자 가위 관련주에 대한 관심은 더욱 높아질 것으로 예상됩니다.
유전자 가위 관련주
- 제넥신: 아시아에서 유일하게 크리스퍼(CRISPR) 유전자 가위 원천 특허를 보유한 툴젠의 최대주주
- 툴젠은 한국의 유전자 가위 전문 기업으로, 크리스퍼 유전자 가위 플랫폼 기술을 개발하고 있습니다. 툴젠의 크리스퍼 유전자 가위 플랫폼 기술은 기존의 크리스퍼 유전자 가위 기술보다 정확도와 효율성이 높아 다양한 유전 질환의 치료에 활용될 수 있을 것으로 기대됩니다. 툴젠은 현재 다양한 유전 질환 치료제를 개발 중입니다. 겸상적혈구병, 베타 지중해빈혈, 혈우병, 근위축성 측삭경화증(ALS) 등 다양한 질환을 치료할 수 있는 치료제를 개발하고 있습니다.
- 아미코젠은 산업용 특수효소 분야의 글로벌 리더로, 유전자 치료제에 필요한 소재를 개발하고 있습니다. 아미코젠은 아데노부속바이러스(AAV) 벡터, 유전자 전달체, 유전자 치료제 생산용 세포주 등 유전자 치료제 개발에 필요한 다양한 소재를 개발하고 있습니다.아미코젠은 유전자 치료제 시장의 성장에 따라 매출과 수익성이 크게 증가할 것으로 기대됩니다.
- 크리스퍼테라퓨틱스는 스위스 추크에 본사를 둔 생명공학 기업으로, 크리스퍼 유전자 가위 기술을 이용한 치료제 개발에 주력하고 있습니다. 2023년 11월 16일, 버텍스 파마슈티컬스와 공동 개발한 유전자 편집 치료제 '카스게비'가 영국 의약품규제청(MHRA)으로부터 승인받았습니다. 이는 세계 최초로 유전자 가위를 이용한 치료제의 승인 사례입니다.
영국 카스게비(미국명 : 엑시셀) 현황
영국 의약품규제청(MHRA)은 2023년 11월 16일, 버텍스파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals)와 크리스퍼테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)가 공동 개발한 '카스게비(CASGEVY·미국 브랜드명 엑사셀 Exa-cel)'에 조건부 판매허가를 승인했습니다.
카스게비는 유전자 가위 기술인 크리스퍼/Cas9을 이용한 치료제로, 12세 이상에서 낫형세포병(Sickle cell disease·SCD)과 수혈의존성 베타 지중해성 빈혈(Transfusion-dependent beta thalassemia·TDT)을 치료하는 데 사용됩니다.
SCD와 TDT는 모두 유전 질환으로, 환자의 혈액 세포가 비정상적으로 변형되어 다양한 증상을 일으킵니다. SCD 환자는 낫 모양의 적혈구가 혈관을 막아 통증, 발열, 장기 손상 등의 증상이 나타나며, TDT 환자는 적혈구가 정상적으로 기능하지 못해 빈혈이 발생합니다.
카스게비는 환자의 골수에서 조혈모세포를 채취한 후, 크리스퍼/Cas9 기술을 이용하여 질병을 유발하는 유전자를 교정합니다. 교정된 조혈모세포를 다시 환자에게 이식하면, 정상적인 적혈구가 생성되어 질병이 완화되거나 치료될 수 있습니다.
MHRA는 카스게비의 임상시험 결과를 바탕으로, 이 치료제가 SCD와 TDT 환자의 삶의 질을 개선할 수 있을 것으로 평가했습니다. MHRA는 또한 카스게비의 안전성과 효능을 지속적으로 모니터링할 계획입니다.
이번 승인은 유전자 가위 치료제의 상용화에서 중요한 이정표로 평가됩니다. 카스게비는 세계 최초로 유전자 가위를 이용한 치료제로 승인된 제품으로, 향후 다양한 유전 질환의 치료에 새로운 가능성을 제시할 것으로 기대됩니다.
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